美国Celgene的获得美国FDA批准上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。2021年没有在国内上市,因此也没有进入医保。
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恩西地平是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,体外实验证实,与对照品野生型的IDH2比较恩西地平对IDH2的3种突变体R140Q、R172K和172S显示了更强大的抑制活力(超过40倍),能有效降低2-HG水平。
恩西地平口服给-,起始剂量为100mg,每天一次口服,可随或不随食物同吃,直至疾病进展或不可接受的毒性。对于无疾病进展或无法接受的毒性的患者,至少治疗6个月以留出临床反应时间。不要分裂或粉碎恩西地平片剂。 每天大约在同一时间口服恩西地平片剂。如果一剂恩西地平在正常时间呕吐,错过或未服用,尽快在同一天给予剂量,并在第二天恢复正常时间表。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的患者中,治疗≥6个月以留出时间进行临床反应。如果持续≥2周而没有升高的AST / ALT或其他肝脏疾病,则将恩西地平用法用量减少至50mg/天。出现大于3级毒性(如肿瘤溶解综合症),中断恩西地平给-直至毒性消退小于或等于2级。
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